Những thông tin mới về việc ứng dụng tế bào trong điều trị bệnh lý ung thư đã được các chuyên gia ung bướu hàng đầu nêu ra tại Hội Nghị quốc tế thường niên về những đột phá trong liệu pháp tế bào và chỉnh sửa gene cho các bệnh ung thư, chuyển hóa và di truyền do Bệnh viện Đa khoa quốc tế Vinmec tổ chức ngày 31/10 tại Hà Nội.

Suy giảm miễn dịch bẩm sinh là một bệnh lý nghiêm trọng, đe dọa tính mạng của trẻ do khả năng miễn dịch kém dẫn đến việc trẻ dễ mắc các bệnh nhiễm trùng nặng và tái diễn. Hiện tại, phương pháp ghép tế bào gốc tạo máu/tủy xương được xem là phương pháp điều trị tiêu chuẩn cho trẻ mắc bệnh suy giảm miễn dịch bẩm sinh. 

Dù tỷ lệ mắc suy giảm miễn dịch bẩm sinh chưa có thống kê đầy đủ tại Việt Nam, nhưng tình trạng này được ghi nhận là một căn bệnh hiếm gặp với tỷ lệ từ 1/10.000 đến 1/50.000 người trên toàn cầu, tùy thuộc vào loại bệnh.

Tại Việt Nam, nhiều trường hợp suy giảm miễn dịch chỉ được phát hiện khi bệnh đã tiến triển nghiêm trọng, do gặp khó khăn trong việc chẩn đoán ban đầu.

Tại Việt Nam, việc chẩn đoán suy giảm miễn dịch bẩm sinh còn gặp nhiều khó khăn, do gặp khó khăn trong việc chẩn đoán ban đầu, nhưng Vinmec là một trong những đơn vị tiên phong trong việc ứng dụng phương pháp này với hy vọng cứu giúp các bệnh nhi gặp phải tình trạng này.

Phương pháp ghép tế bào gốc tạo máu là quá trình lấy các tế bào gốc khỏe mạnh từ người hiến và ghép vào cơ thể bệnh nhân để tái tạo hệ miễn dịch.

Với kinh nghiệm ứng dụng thành công ghép tế bào gốc trong điều trị các bệnh lý ung thư và huyết học, Vinmec đang mở rộng điều trị này cho trẻ mắc suy giảm miễn dịch bẩm sinh. Điều này giúp mở ra cánh cửa hy vọng cho nhiều gia đình có con nhỏ mắc bệnh, để các em có thể phát triển khỏe mạnh và sống một cuộc sống bình thường.

GS-TS.Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện Nghiên cứu tế bào và công nghệ Gene Vinmec cho biết, trung bình, mỗi năm Việt Nam có 300 ca ghép tế bào gốc do mắc bệnh lý ung thư máu, tuy nhiên, có không ít ca tái phát bệnh sau ghép, cơ hội sống rút ngắn lại.

Vì thế, hiện nay, các nhà khoa học quan tâm đến việc mở rộng và tăng cường việc chữa trị cho người bị bệnh ung thư, thiếu máu, thiếu miễn dịch tại Việt Nam.

Trong nghiên cứu tế bào gốc, các nhà khoa học thấy có những phương pháp điều trị được bệnh ung thư ở Việt Nam và liệu pháp tế bào CAR-T đang được xem là một giải pháp tối ưu.

Liệu pháp tế bào miễn dịch CART (Chimeric Antigen Receptor T-cell) là một trong những phương pháp tiên tiến nhất hiện nay trong điều trị ung thư huyết học.

CART giúp biến đổi tế bào T của bệnh nhân để chúng có thể nhận diện và tiêu diệt các tế bào ung thư, giúp giảm nguy cơ tái phát và tăng tỷ lệ sống sót cho bệnh nhân.

CAR-T là liệu pháp mới nhưng cực kỳ quan trọng để cứu được bệnh nhân ung thư máu kháng trị hoặc tái phát sau điều trị hóa chất. Không có liệu pháp này, hầu hết bệnh nhân mắc ung thư máu bạch cầu cấp, ung thư hạch (Lymphoma) không đáp ứng với hóa trị hoặc tái phát sau điều trị sẽ tử vong rất nhanh.

Theo GS-TS.Nguyễn Thanh Liêm, liệu pháp tế bào CAR-T là một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh nhân u lympho không Hodgkin (NHL) và bạch cầu cấp (ALL) tái phát hoặc kháng thuốc song chi phí sản xuất CAR-T vẫn rất cao.

Tại Hội thảo, GS.Nguyễn Thanh Liêm trình bày kết quả ban đầu của việc điều trị NHL và ALL tái phát hoặc kháng thuốc bằng cách sử dụng tế bào CAR-T kháng CD19 được sản xuất tại Vinmec.

Đây là thử nghiệm lâm sàng pha I đầu tiên tại Việt Nam để nghiên cứu về tính an toàn và hiệu quả bước đầu của liệu pháp tế bào CAR-T kháng CD19 trong điều trị ALL và NHL tái phát hoặc kháng thuốc. Nghiên cứu được thực hiện từ tháng 8/2023 đến nay và đã có 8 bệnh nhân ALL và 7 bệnh nhân NHL được điều trị bằng tế bào CAR-T CD19.

Theo GS.Liêm, các tác dụng phụ phổ biến nhất bao gồm triệu chứng giải phóng cytokine trên 12 bệnh nhân và độc thần kinh trên hai bệnh nhân.

Trong thời gian theo dõi kéo dài từ 1 đến 10 tháng, có 5/6 bệnh nhân NHL (một bệnh nhân đang chờ đánh giá) và 7/7 bệnh nhân ALL (một bệnh nhân đang chờ đánh giá) đạt được lui bệnh hoàn toàn sau khi truyền tế bào CAR-T.

Trong quá trình theo dõi, năm bệnh nhân NHL và bốn bệnh nhân ALL duy trì tình trạng lui bệnh hoàn toàn, một bệnh nhân NHL và ba bệnh nhân ALL tái phát.

Hiện tại, trong số các trường hợp được điều trị CAR-T tại Vinmec và kết quả hiện đánh giá ở giai đoạn sớm đạt 70%, còn 30% có thể tái phát.

Với những kết quả triển khai ban đầu, các nhà khoa học hy vọng đây là liệu pháp triển vọng tại Việt Nam đem lại cơ hội cho người bệnh ung thư.

Từ kết quả này, GS.Nguyễn Thanh Liêm đề xuất, Việt Nam có thể sản xuất sản phẩm CD19 CAR-T với giá hợp lý. Kết quả ban đầu cho thấy rằng điều trị CAR-T là tương đối an toàn và mang lại hy vọng trong việc điều trị NHL và ALL có CD19+ tái phát hoặc kháng thuốc.

Tuy nhiên, CAR-T là một công nghệ rất khó, kết hợp công nghệ tế bào và công nghệ gene nên dù được đào tạo lý thuyết, thực tiễn áp dụng cũng vô cùng thách thức vì việc nuôi cấy tế bào T rất đắt đỏ.

Quy trình sản xuất liệu pháp CAR-T tự thân rất phức tạp, đòi hỏi nhiều nhân lực và bao gồm nhiều quy trình mở, làm tăng nguy cơ không nhất quán về chất lượng và gặp khó khăn trong việc đáp ứng các quy định nghiêm ngặt của cơ quan quản lý.

GS.Nguyễn Thanh Liêm cho biết, tại các quốc gia như Mỹ và châu Âu, chi phí điều trị bằng CART có thể lên đến 10-15 tỷ đồng. Tuy nhiên, nhờ vào sự sáng tạo và cải tiến quy trình của đội ngũ chuyên gia tại Vinmec, liệu pháp này có thể được thực hiện tại Việt Nam với chi phí khoảng từ 2 tỷ đồng, tạo điều kiện để nhiều bệnh nhân Việt có cơ hội được điều trị hiệu quả mà không cần ra nước ngoài.