Tế bào gốc đóng vai trò nền tảng trong quá trình phát triển thuốc mới. Ngày nay, hầu hết các loại thuốc mới đều phải trải qua các thử nghiệm trên động vật (thử nghiệm in vivo) trước khi được đưa vào sử dụng cho con người. Dù vậy, ngay cả khi các loại thuốc đã hoàn toàn phù hợp ở động vật, cũng chưa thể đảm bảo rằng sẽ an toàn tuyệt đối khi sử dụng với con người. Giải pháp lý tưởng cho vấn đề tác dụng phụ của thuốc là thử nghiệm thuốc trên tế bào người (thử nghiệm in vitro) trước khi thuốc được đưa vào thử nghiệm lâm sàng trên người.

Nhiều nghiên cứu đã chứng minh, tế bào gốc là công cụ nghiên cứu và phát triển thuốc hiệu quả. Một nghiên cứu (năm 2023) chỉ ra rằng, tế bào gốc cung cấp một nền tảng thử nghiệm in vitro lý tưởng để nghiên cứu dược lý. Chúng cho phép xác định các mục tiêu phân tử mới, đánh giá tác dụng dược lý của hợp chất và dự đoán hiệu quả lâm sàng. Tiêu biểu như tạo ra các mô hình ung thư từ tế bào gốc của bệnh nhân để đánh giá hiệu quả của các liệu pháp miễn dịch.

Ngoài việc thay thế mô bị mất hoặc bị hư hỏng, tế bào gốc còn giúp đẩy nhanh quá trình nghiên cứu và sàng lọc thuốc. Bằng cách sử dụng tế bào gốc để mô phỏng bệnh tật ở cấp độ tế bào, các nhà khoa học có thể hiểu rõ hơn về cơ chế bệnh sinh, từ đó sàng lọc hiệu quả các hợp chất có tiềm năng làm thuốc.

Theo Viện Y học tái tạo California (CIRM), việc ứng dụng các công nghệ tế bào gốc sau khi làm rõ cơ chế bệnh sẽ rút ngắn thời gian và chi phí phát triển thuốc. Công nghệ tế bào gốc được kỳ vọng sẽ cải thiện đáng kể khả năng của các công ty dược phẩm trong việc sàng lọc các loại thuốc mới để tìm tác dụng phụ sớm hơn nhiều trong quá trình phát triển, giúp giảm đáng kể thời gian phát triển một loại thuốc mới.

Nhiều quốc gia trên thế giới như Mỹ, Canada, Đức, Nhật Bản, Trung Quốc… đã ứng dụng công nghệ tế bào gốc để phát triển thành công các loại thuốc mới. Thông dụng hiện nay là công nghệ tế bào gốc đa năng ứng dụng (iPS) và công nghệ chuyển nhân tế bào sinh dưỡng (SCNT). Các tế bào gốc đa năng được tạo ra thông qua công nghệ tế bào iPS và SCNT sẽ tạo ra các dòng tế bào có đặc điểm di truyền giống hệt với người đã hiến tặng tế bào.

Có thể kể đến quy trình nghiên cứu sản xuất thuốc ức chế điều trị cho các bệnh nhân Parkinson. Quá trình nghiên cứu thuốc bắt đầu bằng việc lấy một mẫu tế bào da nhỏ từ người bệnh Parkinson. Các nhà khoa học sẽ nuôi cấy mẫu tế bào này trong điều kiện đặc biệt để biến chúng thành những tế bào thần kinh giống hệt loại tế bào bị tổn thương trong não của người bệnh. Sau một thời gian theo dõi, những tế bào mới này lại tái tạo chính xác quá trình phát bệnh của Parkinson trong đĩa nuôi cấy. Các nhà nghiên cứu sẽ quan sát chi tiết những thay đổi diễn ra bên trong tế bào khi bệnh khởi phát. Qua đó phát triển các phương pháp sàng lọc thuốc sớm hơn, giúp phòng ngừa, làm chậm, ngăn chặn hoặc thậm chí đảo ngược quá trình tiến triển của bệnh Parkinson.

Mặt khác, tế bào gốc còn được sử dụng để đánh giá độ an toàn và những rủi ro có thể gặp của các loại thuốc mới. Theo TS. Bruce Conklin, nghiên cứu viên cao cấp tại Viện Bệnh tim mạch Gladstone, sàng lọc thuốc thông qua tế bào gốc đa năng là một phương pháp hiệu quả để phát hiện các tác dụng phụ độc hại. Theo đó, tế bào gốc sẽ được nuôi cấy thành các loại tế bào trưởng thành như tế bào tim, tế bào gan hoặc tế bào não, sau đó cho các loại tế bào gốc này tiếp xúc với thuốc mới và/hoặc các mối nguy tiềm ẩn về môi trường nhằm ghi nhận những tác dụng phụ có thể xảy ra. Đơn cử, sử dụng tế bào gốc thần kinh để nghiên cứu bệnh Alzheimer và sàng lọc các thuốc ức chế beta-amyloid.

Trong thực tế, quá trình thử nghiệm thuốc phải mất nhiều năm và tiêu tốn hàng triệu USD. Tại Hoa Kỳ, một loại thuốc mới yêu cầu phải trải qua 4 giai đoạn trước khi có thể được đưa ra thị trường, bao gồm: khám phá và phát triển, nghiên cứu tiền lâm sàng, thử nghiệm lâm sàng, đánh giá của FDA. Ngoài ra, thời gian để đưa một loại thuốc qua các giai đoạn phát triển khác nhau và nhận được sự chấp thuận của Cơ quan Đánh giá thuốc châu Âu (EMA) hoặc Cục Quản lý thực phẩm và dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) trung bình là 10 năm.

Về lâu dài, tế bào gốc mở ra hướng đi mới cho việc cá nhân hóa điều trị bằng thuốc. Bằng cách tạo ra các mô hình bệnh tật riêng biệt cho từng người thông qua việc sử dụng chính các tế bào gốc của bệnh nhân, các nhà khoa học và đơn vị y tế có khả năng dự đoán được phản ứng của từng bệnh nhân với từng loại thuốc, giúp tăng tỷ lệ thành công của quá trình điều trị và rút ngắn thời gian hồi phục.