Tốc độ của Moderna, công ty công nghệ sinh học có trụ sở tại Cambridge, bang Massachusetts dựa trên thành tựu trong hàng thập kỷ phát triển vaccine và ngành di truyền học. Thay vì sử dụng virus hoặc protein, vaccine ngừa Covid-19 mang tên mARN-1273 của Moderna hoạt động nhờ vật liệu di truyền. Công ty công nghệ sinh học tập trung vào mARN thông tin, vật liệu di truyền từ ADN tạo ra protein. Trong trường hợp nCoV, phương pháp của Moderna là đưa vào vaccine mARN được thiết kế để tạo ra protein của virus corona. Các tế bào miễn dịch của cơ thể có thể nhận biết protein đó và tạo kháng thể chống lại nó, giúp ngăn lây nhiễm trong tương lai.

Trước đây, vaccine hoạt động bằng cách cho tế bào tiếp xúc với virus ở mức vừa đủ để cơ thể nhận ra vật thể lạ và sản sinh kháng thể chống lại các đợt xâm nhập tương tự trong tương lai. Trong hàng chục năm qua, vaccine truyền thống chứa virus đã chết hoặc suy yếu. Những thành tựu đầu tiên trong ngành di truyền học cho phép vaccine sử dụng protein do virus tạo ra. Phương pháp này được ứng dụng lần đầu tiên vào thập niên 1980 để phát triển vaccine viêm gan B.

mRNA-1273 là một loại vaccine mARN mã hóa dạng ổn định trước khi bám vào màng tế bào của protein dạng gai. Loại protein cần thiết để virus corona lây nhiễm sang tế bào vật chủ này đã trở thành mục tiêu của vaccine ngừa SARS và MERS, những chủng virus cùng họ với nCoV. Phương pháp sử dụng mARN có nhiều lợi thế tiềm năng so với vaccine truyền thống, bao gồm khả năng mô phỏng lây nhiễm tự nhiên để kích thích phản ứng miễn dịch mạnh hơn, có thể kết hợp nhiều ARN trong một loại vaccine, không mất thời gian nuôi virus trong phòng thí nghiệm.

Nhóm nhà khoa học ở Đại học Phục Đán tại Thượng Hải chia sẻ trình tự hệ gene của nCoV hôm 10/1. Các chuyên gia của Viện Y tế Mỹ (NIH) làm việc với Moderda để nghiên cứu dữ liệu và tìm mục tiêu tiềm năng. Chỉ ba ngày sau, họ hoàn thành trình tự cho vaccine và tiến vào sản xuất. Liên minh Sáng kiến Ứng phó Bệnh dịch (CEPI) cũng tuyên bố tài trợ nghiên cứu của Moderna vào cuối tháng 1. Hôm 7/2, công ty cho ra đời lô vaccine đầu tiên.

"Nếu sử dụng công nghệ vaccine truyền thống, Moderna sẽ vẫn đang trong quá trình nghiên cứu và nhiều khả năng chúng tôi thậm chí chưa thể bắt đầu tạo ra sản phẩm", Stephane Bancel, giám đốc điều hành của công ty, phát biểu hai ngày sau khi chuyển giao lô vaccine cho NIH.

Những thách thức trước mắt bao gồm quy trình thử nghiệm lâm sàng kéo dài và biến động trong sản xuất. Ngay cả với tốc độ hiện nay, việc xác định độ an toàn và hiệu quả của vaccine chắc chắn sẽ kéo dài ít nhất là hơn một năm.

Các chuyên gia nghiên cứu vaccine cho biết quá trình thử nghiệm và thông qua vaccine ngừa bệnh truyền nhiễm thường kéo dài hàng năm với chi phí hàng trăm triệu USD như trường hợp dịch SARS năm 2002 - 2003. Giới nghiên cứu mất 20 tháng để bắt đầu thử nghiệm vaccine tiềm năng ngừa dịch SARS sau khi giải trình tự hệ gene của virus. Cho tới nay, chưa có vaccine ngừa SARS nào được duyệt.  

Thử nghiệm vaccine đầu tiên sẽ diễn ra ở Viện nghiên cứu y tế Kaiser Permanente Washington tại thành phố Seattle, bang Washington. Thử nghiệm này sẽ được tiến hành trên 45 tình nguyện viên khỏe mạnh là đàn ông hoặc phụ nữ không mang thai trong độ tuổi từ 18 tới 55. Họ sẽ được chia thành ba nhóm 15 người. Mỗi nhóm sẽ được tiêm liều lượng vaccine khác nhau với hai liều cách nhau khoảng một tháng. Liều cao nhất mạnh gấp 10 lần so với liều thấp. Theo dự kiến, thử nghiệm sẽ bắt đầu trong tháng 3.  

Nghiên cứu sẽ theo dõi sát các tình nguyện viên trong một năm và kết quả ban đầu sẽ có khoảng 3 tháng sau khi thử nghiệm bắt đầu. Nếu kết quả cho thấy vaccine an toàn, nhà chức trách sẽ chuyển sang giai đoạn thử nghiệm tiếp theo trên quy mô rộng với hàng trăm hoặc có thể hàng nghìn người tham gia. Giai đoạn này sẽ kéo dài ít nhất 6 - 8 tháng.

Trong khi NIH giữ vai trò chỉ đạo công tác phát triển vaccine, Moderna vẫn phụ trách khâu sản xuất. Nếu nhu cầu vẫn còn và vaccine mRNA cho kết quả khả quan, việc sản xuất hàng loạt sẽ đặt ra thách thức lớn cho công ty công nghệ sinh học này.

Ngoài vaccine Covid-19, Moderna còn kiểm tra 12 chương trình mARN thông qua các thử nghiệm lâm sàng, phần lớn trong số đó là vaccine. Công ty đang theo đuổi một số bệnh dịch chưa có vaccine được thông qua như Zika và CMV. Nếu thành công, mARN có thể đặt nền tảng cho quá trình phát triển nhanh vaccine.